¿Cuál es el medicamento más costoso en el mundo?
Se trata de un fármaco diseñado para el tratamiento de la Hemofilia tipo B
Medicamentos / Getty Images / Marko Geber
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos publicó un comunicado en el que aprueba el uso de un medicamento llamado ‘Hemgenix’, el cual está basado en terapia génica con vectores virales, para el tratamiento de la Hemofilia tipo B. Dicho tratamienyo ha resultado ser muy prometedor, por cuenta de su eficiencia a largo plazo.
Sin embargo, lo que sí deja pensativo a más de un paciente es su costo extremadamente alto, pues una sola dosis del medicamenteo puede llegar a costar 3,5 millones de dólares, una cifra que la mayoría de pacientes en el mundo no podrán cancelar.
Sobre la Hemofilia
La hemofilia es una enfermedad congénita, de tipo hereditario y genético, es decir pasa de los progenitores a los descendientes. Se caracteriza porque hay una ausencia de un factor para que se lleve a cabo la coagulación de manera correcta. Por lo que al no tener este factor, los pacientes presentan hemorragias que pueden pasar de leves a severas.
Coagulación
En el caso puntual de la coagulación, se trata de un mecanismo de respuesta ante la lesión de un vaso sanguíneo, si hay pérdida de sangre, el cuerpo activa las plaquetas para que vayan al sitio de la lesión y generen un “coágulo”. De esta manera, se fortalece de inmediato con los factores de coagulación, los cuales forman una red tridimensional para detener la pérdida sanguínea.
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¿Qué es la hemofilia tipo B?
La enfermedad de Christmas, mejor llamada hemofilia B o hemofilia del factor IX, es un trastorno genético en el que la sangre no coagula adecuadamente. Por otra parte, se encuentra ligado al sexo, es decir al cromosoma “X” y su herencia es de tipo recesiva. Los pacientes que la padecen, requieren constantemente dosis del factor IX, de lo contrario podrían sufrir hemorragias no controlables.
¿Cómo funciona el medicamento Hegmenix?
El Hemgenix es un medicamento que se encarga de transporta un gen que transfiere a las células del hígado. Con este, las células de los pacientes pueden producir el factor IX de la coagulación, el cual naturalmente son incapaces de producir. Este tipo de medicamentos, entra en la categoría de terapia génica.
¿Vale la pena pagar el precio de este medicamento?
La compañía CSL Behring, encargada del desarrollo de este medicamento, justifica su elevado precio con el argumento de que es mucho más razonable pagar por una sola dosis de la terapia, a pagar constantes aplicaciones del factor IX a los pacientes que lo requieren. Cabe aclarar que, los pacientes en Estados Unidos, gastan aproximadamente entre 700.000 y 800.000 dólares al año, para cumplir con el tratamiento.
Claramente la situación cambia de manera considerable en los países en vía de desarrollo, los cuales no pueden brindar este tipo de medicamento a los pacientes. De igual manera, existe conflicto de interés para su distribución.
Finalmente Hemgenix es un tratamiento prometedor con buenos resultados clínicos, pero debe permanecer en vigilancia médica para asegurar que los pacientes no manifiestes reacciones adversas graves. La investigación sobre el medicamento fue publicada por la Revista Nature.
