FIFARMA y asociaciones de pacientes alertan por brechas en acceso a procesos para Enfermedades Raras

El acceso a terapias innovadoras para personas con Enfermedades Raras en Colombia sigue enfrentando retrasos y limitaciones estructurales, según datos del sector farmacéutico y organizaciones de pacientes.

En promedio, los medicamentos para estas patologías tardan 44 meses en obtener aprobación regulatoria en el país, frente a 38 meses en otras áreas terapéuticas. Además, solo el 25 % de los medicamentos huérfanos aprobados a nivel global están disponibles en Colombia, lo que reduce las opciones para pacientes que, en muchos casos, no cuentan con alternativas terapéuticas.

Cuando el tiempo define el pronóstico

Silvana Lay, directora de Acceso y Asuntos Públicos en FIFARMA, advierte que aunque el tiempo total desde la aprobación internacional hasta la disponibilidad local puede rondar los 60 meses, este periodo resulta crítico en enfermedades progresivas e irreversibles.

“Cada mes cuenta para preservar calidad de vida y funcionalidad”, ha señalado la experta, al referirse a patologías donde el deterioro clínico puede ser rápido y permanente.

Uno de los ejemplos es la Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (LHON), una enfermedad genética mitocondrial que afecta el nervio óptico y puede causar pérdida súbita y severa de la visión central, principalmente en jóvenes entre los 15 y 35 años.

La doctora María Cabarcas, presidente de la Asociación Colombiana de Neuro Oftalmología, explica que la enfermedad suele comenzar en un ojo y comprometer el otro en cuestión de semanas o meses, lo que hace crucial el reconocimiento temprano de síntomas como visión borrosa central o aparición de un punto ciego.

Brechas estructurales

Más allá del tiempo de aprobación, expertos identifican tres obstáculos principales:

• Fragmentación en la financiación, ya que muchos tratamientos no están incorporados de forma estructural en el Plan de Beneficios en Salud (PBS) y deben tramitarse vía MIPRES, lo que puede generar demoras e incertidumbre.
• Brecha entre aprobación internacional y disponibilidad nacional, que limita la llegada efectiva de terapias innovadoras.
• Inestabilidad financiera del sistema de salud, que impacta particularmente los medicamentos de alto costo y pone en riesgo la continuidad de tratamientos.

Para Luz Victoria Salazar, directora ejecutiva de ACOPel, el principio de equidad debe aplicarse de manera diferenciada en estas patologías. “Las personas con Enfermedades Raras son sujetos de especial protección por el Estado”, señala, en referencia a la legislación vigente.

Un reto de salud pública

Se estima que existen más de 7.000 Enfermedades Raras en el mundo y que muchas inician en la infancia. Aunque cada una afecta a un número reducido de personas, en conjunto representan un desafío significativo para los sistemas de salud por su complejidad diagnóstica, alto costo terapéutico y necesidad de atención especializada.

En este contexto, el acceso oportuno no es solo un debate administrativo, sino un factor determinante en la calidad y expectativa de vida de los pacientes.