Comienza primera prueba de terapia genética para mal de Parkinson

WASHINGTON.--- La Dirección de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha aprobado las primeras pruebas mundiales de una nueva terapia genética para los pacientes que sufren mal de Parkinson, informó la revista "Science".
El mal de Parkinson es un desorden cerebral que se caracteriza por los temblores, la dificultad para caminar y la pérdida de coordinación de los movimientos.
La enfermedad afecta a dos de cada 1.000 personas y se desarrolla principalmente después de los 50 años, aunque ocasionalmente ocurre en adultos jóvenes y, con menos frecuencia, en niños.
El mal afecta tanto a hombres como mujeres y es uno de los trastornos neurológicos más comunes entre los ancianos.
Las personas que sufren el mal de Parkinson tienen una pérdida sustancial de un grupo específico de células nerviosas en lo profundo del cerebro que producen la dopamina, y esto trastorna el control del cerebro sobre los movimientos.
En el centro de esa red de control se encuentra una zona llamada núcleo subtalámico, que cuando se produce el mal de Parkinson está extremadamente activo, y cuyo aplacamiento lleva a una reducción muy notable de los síntomas.
Un equipo encabezado por Matthew During, profesor de medicina molecular en la Universidad de Auckland (Nueva Zelanda), ha desarrollado una técnica genética que apunta a esas células hiperactivas del núcleo subtalámico.
Los investigadores insertaron el gen GAD (la sigla en inglés para decarboxilasa glutámica ácida) en un vector viral para lograr llegar de manera eficiente a la región cerebral afectada.
El gen GAD, explicaron los científicos, es el responsable de la producción de una pequeña molécula llamada GABA que inhibe o atenua la actividad de las células nerviosas.
Una vez que se aplica esa terapia genética las células hiperactivas son "reprogramadas" y la actividad de la red cerebral que controla el movimiento retorna a un funcionamiento más normal.
"Hemos usado la terapia genética para ´reprogramar´ un grupo específico de células que se ha vuelto hiperactivo en una parte del cerebro afectada que causa perturbaciones de movimientos y otros síntomas asociados con el mal de Parkinson", explicó During.
"Nos sentimos muy entusiasmados porque además de los efectos que esta terapia tiene para reducir los síntomas, hemos encontrado y presentamos pruebas que sugieren que también podría detener o demorar el avance del mal", añadió.
Sobre la base de los datos en este estudio, la Dirección de Control de Drogas y Alimentos de EEUU ha dado su aprobación para el comienzo de las pruebas de esta terapia en un experimento inicial con un grupo pequeño de pacientes.