Herbicida podría ser útil contra una rara enfermedad del hígado

Washington.---- Una sustancia herbicida que nunca llegó a ser utilizada podría ser útil ahora contra una rara enfermedad del hígado que no tiene cura, dijeron las autoridades farmacéuticas de EEUU.
La Agencia de Fármacos y Alimentos, FDA, que controla en EEUU eluso de las medicinas, ha autorizado el uso del fármaco Orfadín contra una enfermedad poco común del hígado, la "tirosinemia hereditaria de tipo 1" o HT1.
Esta enfermedad ha estado considerada hasta ahora como "fatal" y no existía contra ella más tratamiento que una dieta baja en proteínas. Pocos niños afectados por esta enfermedad han llegado a adultos sin un trasplante y en muchos casos la muerte se producía en los primeros años de vida de los pacientes, afirma la FDA.
Un estudio realizado con 180 personas por Rare Disease Therapeutics, la compañía que fabrica el fármaco, señala que el 88 por ciento de los tratados con el medicamento superó los cuatro años de vida y siguen adelante.
Esto supone, según la empresa, una supervivencia mucho más elevada que el 29 por ciento que se consigna para los tratamientos convencionales a base de la dieta.
El medicamento se ha probado junto con una dieta que controla el nivel de proteínas que se ingieren.
La dieta por si sola controla la cantidad del aminoácido "tirosina" que, por culpa de la enfermedad, se convierte en toxinas destructoras del hígado en el caso de los afectados, pero dado que no se pueden eliminar totalmente las proteínas de una dieta, la enfermedad no se detiene.
El fármaco autorizado en EEUU bloquea la formación de las toxinas que destruyen el hígado, según han explicado responsables de la compañía que fabrica el medicamento.
La Asociación Nacional de Enfermedades Raras ha creado un programa para garantizar que las familias sin recursos puedan acceder al nuevo tratamiento, cuyos precios pueden variar entre 12.000 y 60.000 dólares por año, dependiendo de la edad del paciente.
El Orfadin es una substancia obtenida a partir de un herbicida que se trató de desarrollar hace más de una década.
Sus componentes fueron separados por investigadores suecos que rastrearon diferentes bases de datos químicas para encontrar sustancias que fueran capaces de bloquear los efectos destructivos que causa en el hígado la "tirosinemia hereditaria".
Se considera que en todo el mundo no existen más allá de unos cientos de casos de esta grave enfermedad.