Terapia genética y células "madre" curan a dos "niñas burbuja"

Washington.--- La terapia genética y las células "madre" permitieron que dos "niñas burbuja", que no poseían sistema inmune, recuperaran plenamente sus defensas, según una investigación cuyos resultados publica Science.
La reparación del sistema inmunológico de los "niños burbuja", llamados así porque su falta de defensas les obliga a vivir en un ambiente esterilizado, es el primer éxito conseguido por la terapia genética, una prometedora y controvertida técnica que tiene apenas una década.
En esta ocasión han sido científicos de Israel e Italia los que desarrollaron un procedimiento especial para tratar una inmunodeficiencia combinada severa, provocada por la falta de una enzima.
Salsabil y su hermana Tasmin, dos niñas "burbuja" de una familia árabe de Jerusalén, recibieron este tratamiento en el hospital Hadassah de la Universidad Hebrea de esa ciudad.
Un tercer hermano en la misma familia había fallecido con anterioridad por culpa de los mismos problemas en el sistema inmune.
El complejo proceso para devolver a los niños un sistema de defensas activo consistió en la extracción de células "madre" de la médula espinal.
Estas células tienen la capacidad de dar lugar a los glóbulos rojos y blancos, así como a todas las células del sistema inmune que hacen frente a los microbios que invaden el organismo.
Después, las células "madre" fueron expuestas a un virus que había sido modificado genéticamente para que transportara la enzima de la que carecían los niños, llamada ADA.
Los virus que se utilizan como "vectores" en estos procesos están desprovistos de su peligrosidad, pero mantienen su capacidad invasora.
El empleo de virus modificados genéticamente han suscitado en algunas ocasiones la controversia.
Sobre todo después de que unos experimentos de la Universidad Johns Hopkins de Maryland, sin relación con los "niños burbuja", tuvieran que cancelarse por la muerte de uno de los participantes.
En el procedimiento desarrollado ahora por los investigadores de Italia e Israel no se encontraron problemas con los virus empleados.
Semanas después de ser inyectadas en los pacientes "burbuja", las células "madre" modificadas migraron hacia la médula espinal y comenzaron a producir células claves del sistema inmune, según explican los responsables del tratamiento en la revista Science.
Las nuevas células dieron lugar a células B, T y "natural killer", que son los linfocitos que atacan directamente a cualquier invasor.
Según informó el hospital Hadassah, Salsabil abandonó el centro un mes después de realizarse el tratamiento y no necesita tomar medicación.
"Es de resaltar el hecho de que, tras estar expuesta a la varicela en su propia casa, el organismo de Salsabil desarrolló anticuerpos de modo espontáneo", precisa el hospital en un comunicado de prensa.
En abril de 2000, un equipo de investigadores franceses comunicó, también en la revista Science, que había conseguido el primer éxito en el tratamiento con terapia génica o enética en el caso de otros dos "niños burbuja".
La técnica aplicada ahora por los médicos italianos e israelíes posee una variante en el tratamiento de la inmunodeficiencia severa: aunque en algunas intervenciones la médula espinal debe eliminarse tras extraer las células "madre", en ésta no ha sido preciso.
"No es necesario anular la médula espinal. Bastó con uno de los medicamentos que se usan en los trasplantes, a una dosis baja, para dejar espacio a la nueva médula con el fin de que agarre, se expanda y crezca mejor", explica Claudio Bordignon, uno de los investigadores del equipo italiano.
Los trabajos estuvieron liderados por Alessandro Aiuti, del Instituto de Terapia Génica Telethon San Raffaele de Milán (Italia), y por Shimon Slavin, del centro Hadassah de Jerusalén, dentro de un equipo de 17 especialistas.
En los tratamientos contra la inmunodeficiencia se emplean células "madre" de la médula espinal (hematopoyéticas), que son diferentes de las embrionarias, aunque también estas últimas reciben a menudo el nombre de células "madre".