Terapia genética eficaz en tratamiento de ratones

LONDRES, Jul 5 (Reuters) - Varios científicos estadounidenses anunciaron el viernes que lograron reemplazar un gen defectuoso que causa una enfermedad hereditaria en la sangre de ratones.
Los científicos del centro para el estudio del cáncer Memorial Sloan-Kettering (MSK), con sede en Nueva York, insertaron un gen en una variedad de célula de la médula ósea para contraatacar una forma de anemia.
"El gen implantado estimuló la producción de hemoglobina en las glóbulos rojos", dijeron los científicos.
La hemoglobina es la proteína que transporta oxígeno en la sangre. La deficiencia de dicha proteína puede causar varias enfermedades sanguíneas como la anemia drepanocítica.
"Por primera vez pudimos introducir un gen intacto en una cantidad suficiente de glóbulos rojos como para incrementar la producción de hemoglobina en casos de beta talasemia, un tipo de anemia hereditaria", escribió Michel Sadelain, jefe del departamento genético del MSK, en un artículo publicado por la revista Nature.
Sadelain dijo que el experimento constituye un gran paso de avance en el tratamiento de varios tipos de anemia, así como un patrón para tratar otros males como el cáncer y las enfermedades del sistema inmunológico.
"Los ratones de nuestro experimento mostraron niveles aceptables de hemoglobina tras ser sometidos al tratamiento",dijo Chad May, uno de los autores del estudio.
Las frecuentes transfusiones de sangre y los trasplantes de médula son los tratamientos más comunes para combatir los casos agudos de anemia, enfermedad que afecta a unos 100.000 recién nacidos al año, especialmente en las zonas del mediterráneo, Africa y el sur de Asia.
La técnica de inserción utilizada en el experimento permitió establecer un mayor control sobre el trasplante de nuevas propiedades genéticas en la célula receptora, indicó el reporte.
"Sería estupendo poder controlar el comportamiento genético en muchas enfermedades. Uno no quiere ni poco ni mucho, sólo lo necesario. En este control estriba la diferencia entre el efecto curativo, ineficaz y tóxico", dijo Sadelain.
Los investigadores planean continuar estudiando a los ratones para determinar los efectos a largo plazo del procedimiento.