Terapia genética funciona contra distrofia muscular en perros

Washington, 29 may (EFE).- La terapia genética parece eficaz para tratar, al menos en los perros, la distrofia muscular "Duchenne", una enfermedad que en seres humanos produce una dolorosa degeneración en los músculos que paraliza y termina por matar a los niños, dijeron hoy investigadores estadounidenses.
Según publica hoy el diario "Nature Biothecnology", Richard Bartlett y sus colegas del Instituto Nacional de la Artritis y enfermedades de la Piel, el experimento ha sido realizado en un perro "golden retriever" que padecía un tipo de distrofia muscular similar a la que padecen los niños.
Los investigadores han indicado que han aplicado al perro un tipo determinado de terapia genética que ha funcionado en el animal y que esperan que funcione también con personas.
Sin embargo, y a pesar de que esperan que este tipo de terapia sea trasladable a los humanos, opinan que todavía será necesario realizar algunos ajustes y, por lo tanto, consideran que tener esta terapia disponible para el tratamiento de personas llevará algún tiempo.
Hasta ahora, la terapia genética contra la distrofia muscular había planteado problemas dado que, según los investigadores, el "gen que la provoca es muy grande y no puede ser transmitido fácilmente mediante un virus o a través de una inyección de DNA.
En este experimento, Bartlett y sus colegas han conseguido que los genes se reparen a sí mismos mediante un "oligonucleótido" fabricado en laboratorio y que contiene, al mismo tiempo, DNA, que contiene el código genético y RNA, que son las moléculas que producen las proteínas en base a las instrucciones del DNA.
De esta forma consiguieron que las células se modificaran de la forma que ellos querían.
El oligonucleótido estaba diseñado para unirse al gen en el que se deseaba realizar el cambio y consiguió su objetivo.
La distrofia muscular es la enfermedad genética mortal más común en la infancia y está provocada por un defecto genético que se codifica como la proteína distrofina que ataca a otras proteínas de las células musculares y destruye tejidos.
En el proceso, se debilitan los músculos de las piernas, las caderas, los hombros y la espina dorsal.
Se calcula que en Estados Unidos el problema afecta a uno de cada 3.500 niños.