Una terapia génica devolvió la audición a niños nacidos sordos

Un ensayo clínico internacional está cambiando la historia de la sordera genética. La terapia génica DB-OTO, desarrollada por la farmacéutica ‘Regeneron’, restauró la audición en niños que nacieron sordos por mutaciones en el gen OTOF, responsable de la proteína otoferlina.

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La doctora Daniela Carvalho, especialista en otorrinolaringología pediátrica del Rady Children’s Hospital en San Diego, y una de las autoras de dicho estudio, explicó que el tratamiento consistió en inyectar un virus modificado dentro de la cóclea para entregar la copia funcional del gen perdido.

“Ese virus lleva el material genético que el niño no tiene, y hace que las células del oído produzcan la proteína que permite escuchar”, detalló la médica.

De los doce niños tratados, once mostraron mejoras significativas y tres recuperaron audición en rangos normales. Algunos comenzaron a responder a sonidos en pocas semanas.

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“Pensé que no vería algo así en mi carrera”, admitió Carvalho. “Ver a un niño escuchar por primera vez es una experiencia indescriptible”.

Aunque la terapia aún espera aprobación regulatoria en Estados Unidos, los resultados ofrecieron una nueva esperanza.

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“Es solo el comienzo”, dijo la doctora. “Lo que vimos con DB-OTO puede transformar el futuro de miles de niños en el mundo”.

Lea aquí el estudio completo: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2400521