Enfermos reciben una esperanza de la terapia genética con perros

Científicos estadounidenses anunciaron una terapia genética para el tratamiento de la hemofilia en perros y señalaron que la terapia continúa dando resultados desde que comenzó a administrarse, hace diez meses.
Lili Wang e Inder Verma, del Instituto Salk de La Jolla, en California (EEUU), indicaron en la revista Terapia Molecular, de la Sociedad Americana de la Terapia Genética, que el próximo paso será aplicar en seres humanos el tratamiento, el cual estimula la actividad de los genes que controlan la coagulación sanguínea.
Señalaron que el método fue puesto a prueba en cuatro perros que habían desarrollado la hemofilia B, un tipo de problema de coagulación similar al que afecta a los seres humanos.
La hemofilia B, que afecta a uno de cada 50.000 hombres en Estados Unidos, es provocada por la carencia del Factor IX, una proteína crucial en la coagulación de la sangre.
Hasta ahora, la terapia genética ha consistido principalmente en la inyección de un gen "saludable" en el paciente.
Sin embargo, Wang decidió hacer una variación y aplicó dos genes a los cánidos: uno para impulsar el funcionamiento del Factor IX y otro para controlar la producción de la proteína.
Después de la primera aplicación de la terapia genética, todos los canes comenzaron a mostrar evidencias del Factor, lo cual indicaba que sus cuerpos la estaban produciendo.
Sin embargo, sólo uno de los animales que recibió la dosis más alta del gen produjo el Factor IX en cantidad suficiente como para detener la hemorragia continua que hace tan peligrosa a la hemofilia.
En la actualidad, los pacientes hemofílicos deben recibir inyecciones regulares del Factor IX, o del Factor VIII, si sufren de hemofilia A, que es la forma más común de la enfermedad.
"Este estudio sugiere la posibilidad de que el tratamiento pueda dar resultados en seres humanos aquejados por esta enfermedad", señaló la revista en una nota editorial que acompaña al informe sobre la investigación.